圖：中國科學(xué)院香港創(chuàng)新研究院再生醫(yī)學(xué)與健康創(chuàng)新中心與城大團(tuán)隊(duì)聯(lián)合研發(fā)出藥物Neu-001（上圖），于今年10月獲得美國食品藥物監(jiān)督管理局新藥臨床試驗(yàn)申請(qǐng)批準(zhǔn)。

　　治癒弱視的創(chuàng)新性藥物將誕生。中國科學(xué)院香港創(chuàng)新研究院再生醫(yī)學(xué)與健康創(chuàng)新中心（CRMH）與香港城市大學(xué)團(tuán)隊(duì)聯(lián)合研發(fā)出藥物Neu-001，于今年10月獲得美國食品藥物監(jiān)督管理局（FDA）新藥臨床試驗(yàn)申請(qǐng)（IND）批準(zhǔn)。

　　研究有望突破傳統(tǒng)弱視治療中6至8歲“關(guān)鍵期”限制，為兒童患者帶來治癒弱視的希望。此外，Neu-001也是InnoHK項(xiàng)目中首個(gè)獲得FDA許可的化學(xué)創(chuàng)新藥。\大公報(bào)記者　華夢(mèng)晴

　　弱視，又稱懶惰眼，是一種視力發(fā)育障礙性疾病，它發(fā)生在一只眼睛的視力比另一只眼睛弱時(shí)，導(dǎo)致大腦偏向使用較強(qiáng)的那只眼睛，并抑制較弱的那只眼睛。不及時(shí)治療可能導(dǎo)致永久性視力損傷。

　　療程短且療效持久

　　由于弱視是視神經(jīng)發(fā)育的停滯，因此缺乏有效的藥物治療手段。目前，弱視主要治療方法包括遮蓋療法（即遮蓋健康眼）、佩戴矯正眼鏡以及視覺訓(xùn)練，但成功率并不穩(wěn)定，且對(duì)超過關(guān)鍵發(fā)育期（通常為6-8歲）患者或癥狀嚴(yán)重者療效下降。

　　針對(duì)現(xiàn)有治療方法的局限性，CRMH中心Micky Tortorella教授和香港城市大學(xué)賀菊方教授團(tuán)隊(duì)策略性地研發(fā)出一種創(chuàng)新型小分子藥物─Neu-001，該藥物基于全新作用機(jī)制和化學(xué)結(jié)構(gòu)開發(fā)，在弱視治療領(lǐng)域具有突破性創(chuàng)新。

　　Neu-001通過作用于視覺皮層來增強(qiáng)神經(jīng)可塑性，表現(xiàn)出治療兒童及成人弱視的顯著潛力。此外，臨床前研究結(jié)果表明，該藥物還具有療程短且療效持久的特點(diǎn)，大大突破了“遮蓋療法”效果不穩(wěn)定的限制。

　　InnoHK發(fā)揮關(guān)鍵作用

　　Neu-001于今年10月獲得美國食品藥物管理局（FDA）新藥臨床試驗(yàn)（IND）許可，也是香港特區(qū)政府重點(diǎn)創(chuàng)科旗艦項(xiàng)目“InnoHK創(chuàng)新香港研發(fā)平臺(tái)”首個(gè)獲得IND許可的化學(xué)創(chuàng)新藥。

　　中國科學(xué)院香港創(chuàng)新研究院再生醫(yī)學(xué)與健康創(chuàng)新中心藥物研發(fā)首席科學(xué)家Micky Tortorella教授表示，InnoHK在促進(jìn)新藥開發(fā)上發(fā)揮了關(guān)鍵作用，包括招募頂尖科學(xué)家、建立研究團(tuán)隊(duì)等，“沒有這個(gè)平臺(tái)，就沒有Neu-001?！?/p>

　　盼2028年獲批上市

　　香港城市大學(xué)神經(jīng)科學(xué)系主任賀菊方教授表示，預(yù)計(jì)2025年年中啟動(dòng)藥物臨床Ⅰ期試驗(yàn)，評(píng)估藥物的安全性及初步療效，而該試驗(yàn)將在香港、廣州等地多中心進(jìn)行。期望讓Neu-001在2027至2028年獲批上市，改善更多患者病情。創(chuàng)新科技及工業(yè)局副局長張曼莉表示，此次IND許可充分證明了香港在全球生物科技領(lǐng)域的重要地位，并突顯其在推動(dòng)生物醫(yī)學(xué)產(chǎn)業(yè)發(fā)展中的關(guān)鍵作用；未來，政府將一如既往地全力支持生命健康科技的發(fā)展。